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El día 8 de febrero se realizó en Madrid la "II Reunión Internacional sobre Investigación Traslacional y Medicina Individualizada" en la Fundación Jiménez Díaz. Dentro del programa había una conferencia en la que se iba a tratar la problemática de los tratamientos para las enfermedades raras, "Enfermedades Raras y Medicamentos Huerfanos: Un nuevo paradigma para el desarrollo de terapias innovadoras". Por esta razón decidimos acudir para enterarnos de primera mano sobre la legislación y los posibles avances en la utilización de medicamentos huérfanos. La conferencia la realizó el Dr. Josep Torrent Farnell, Presidente del Comité de Evaluación de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento, y asistió Eva María como representante de todos nosotros.

Medicamentos huérfanos

Se considera medicamento huérfano aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes pero que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado. Este último punto es importante puesto que más del 90 % de los medicamentos comercializados provienen de la industria farmacéutica, la cual antes de invertir en la investigación y desarrollo (I+D) de una nueva terapia, debe calcular si podrán recuperar mediante ventas dicha inversión que puede llegar a ser del orden de unos 200 millones de euros.

Así pues, dado el elevado coste de la investigación y el desarrollo farmacéutico, la industria biomédica es poco propensa a producir fármacos para el tratamiento de disfunciones poco frecuentes. Como consecuencia, la industria farmacéutica se olvida de estos pacientes, personas que ven mermadas sus probabilidades de cura porque con su enfermedad no se obtienen beneficios.

Pese a que la medicina descubre tratamientos cada vez más eficaces, sigue sin ser capaz de solucionar otras patologías que, por su escasa repercusión en el número de enfermos afectados no disponen de los fondos económicos ni humanos necesarios.

En general, las patologías que podrían beneficiarse del uso de estos medicamentos huérfanos son las siguientes:

• Las causadas por anomalías en determinados enzimas que, a su vez, provocan disfunciones en el metabolismo, como la acumulación de toxinas en algunos órganos que derivan en una muerte temprana y en incapacidades dolorosas previas.
• Tumores cerebrales.
• Patologías cuya única solución radica en un transplante.
• Enfermedades neurológicas que derivan en una progresiva parálisis y muerte.
• Disfunciones graves en órganos extremadamente sensibles y de difícil transplante, como el estómago o el pulmón.

Además de lo dicho, existen otros dos supuestos de fármacos que pueden adquirir el calificativo de huérfanos. Se trata de los medicamentos que se retiran del mercado por cuestiones económicas o terapéuticas, y aquellos que los laboratorios finalmente no comercializan. En cuanto a los primeros, existen medicinas como la talidomida, que se retiró del mercado tras comprobarse que podía provocar malformaciones en los fetos. Sin embargo, esta medicina demostró cualidades analgésicas en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso, dolencias que no cuentan con un tratamiento totalmente eficaz actualmente. Respecto al segundo supuesto mencionado, se da en fármacos que no se pueden patentar o en aquellos otros que afectan a mercados poco solventes, como por ejemplo, países en vías de desarrollo.

La Comunidad Económica Europea, en  2000, aprobó definitivamente una legislación comunitaria para designar medicamentos huérfanos y fomentar su investigación, desarrollo y comercialización. Esta legislación ofrece una serie de ventajas a las farmacéuticas que inviertan en la investigación y desarrollo de estos medicamentos.

Estas ventajas se resumen en:

• obtención de la exclusividad en la comercialización de los mismos por un periodo de 10 años.
• concesión de exenciones fiscales.
• subvenciones a los promotores que investigan el proceso

Criterios de Designación de un Medicamento Huérfano.

La solicitud debe demostrar que reúne los criterios que exige el Reglamento :

• Que amenace la vida o conlleve invalidez grave.
  Plausibilidad médica.
• Prevalencia inferior a 5 de cada 10,000 o improbabilidad para generar retorno suficiente de la inversión.
• Que no existan otros métodos satisfactorios o que aporte un beneficio significativo sobre los existentes.
• Todas las argumentaciones deberán ser respaldadas por referencias.

Perfil de los productos.

Los productos innovadores representan el 50% de Medicamentos Huérfanos designados, que vienen a constituir un 60 o 70 %  de las solicitudes. La mayoría de estas solicitudes para ser catalogados como medicamentos huérfanos son entidades químicas, una tercera parte son productos biotecnológicos (terapia enzimática, anticuerpos monoclonales, terapia génica…)

• Sólo pueden ser catalogados como medicamentos huérfanos aquellos diseñados para medicamentos de uso humano.
• No incluye dispositivos médicos.
• No incluye alimentos ni suplementos alimenticios.
• No incluye medicamentos de uso veterinario.

Pese a todo lo comentado, en España aún no existe ningún tipo de incentivo ni ayudas para que la industria pueda invertir en procesos de desarrollo de Medicamentos huérfanos. Lo que sí existe es un programa de becas de investigación clínica básica destinado a descubrir los entresijos de estas enfermedades.

Como conclusión queremos remarcar que la investigación es algo que debería ser apoyado más y mejor desde los distintos gobiernos. Así no tendríamos que depender de la investigación de empresas que buscan solo los "beneficios" que puedan reportar después los medicamentos ya que la salud de las personas no se mide por el dinero que tienen en sus bolsillos.

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Para terminar queremos agradecer a Eva María por haber sido nuestros ojos y oídos y habernos preparado este artículo para todos nosotros ¡Muchas gracias!

"Consideré interesante tomar algunas de las ideas que se expusieron y desarrollarlas con más información extraída de otras fuentes. Aunque las investigaciones constituyen sólo un vasito de agua de todo lo que puede ser el mar, hay muchas gotas de agua llenando ese vasito"

Eva María

 

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